近日，馴鹿生物宣布，美國FDA授予靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品CT103A再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格和快速通道資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）。值得一提的是，馴鹿生物和信達(dá)生物正在合作研發(fā)該藥針對(duì)復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者在中國的臨床應(yīng)用。
CT103A是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。根據(jù)馴鹿生物新聞稿，基于嚴(yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，CT103A具有強(qiáng)有力和快速的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性。 在中國，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已于2022年受理了伊基侖賽注射液（馴鹿生物研發(fā)代號(hào)：CT103A；信達(dá)生物研發(fā)代號(hào)：IBI326）治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的上市許可申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)資格。此外，該候選藥還曾于2021年被NMPA納入突破性治療品種，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。 在美國，伊基侖賽注射液已獲得FDA批準(zhǔn)注冊(cè)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月，F(xiàn)DA還授予伊基侖賽注射液針對(duì)該適應(yīng)癥的孤兒藥資格。本次獲得再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法和快速通道資格是該藥在美國取得的又一重要進(jìn)展。 希望這款靶向BCMA的CAR-T療法在后續(xù)研究中順利進(jìn)行，并取得好的結(jié)果，早日造福廣大病患。
關(guān)于再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT） 再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法是美國在2016年12月“21世紀(jì)醫(yī)療法案”中的重要醫(yī)療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準(zhǔn)再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，如細(xì)胞和基因療法、組織工程產(chǎn)品和組合產(chǎn)品。要獲得在研藥物的RMAT資格，必須有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明該藥物在治療、延遲、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病方面具有積極結(jié)果，有潛力解決美國未被滿足的臨床需求。 關(guān)于快速通道（FT） 快速通道允許企業(yè)和監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間密切互動(dòng)。這些互動(dòng)為企業(yè)提供了縮短用于證明藥物安全性和有效性所需臨床試驗(yàn)周期的可能，并確保企業(yè)能夠及時(shí)完整地準(zhǔn)備所有必要的數(shù)據(jù)和文件，以滿足監(jiān)管審批的要求。對(duì)于獲得快速通道資格的藥物，可以分階段滾動(dòng)提交上市申請(qǐng)資料，而不用等到所有數(shù)據(jù)資料都完備時(shí)再提交上市申請(qǐng)，可以讓監(jiān)管機(jī)構(gòu)提前動(dòng)態(tài)審評(píng)上市資料。
