干細(xì)胞是一種可以自我更新分化的細(xì)胞，在神經(jīng)系統(tǒng)、心血管、自身免疫以及代謝類等疾病領(lǐng)域的研究和臨床使用中較為廣泛，為傳統(tǒng)藥物治療無效的患者提供了新的選擇。
干細(xì)胞介紹
按分化潛能干細(xì)胞可以分為全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞以及單能干細(xì)胞。基于干細(xì)胞的技術(shù)廣泛應(yīng)用于臨床研究和試驗，長期以來造血干細(xì)胞移植一直是惡性血液腫瘤患者的主要治療手段之一。
臨床研究和使用的干細(xì)胞種類包括骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胰島β細(xì)胞、成纖維細(xì)胞。除此之外，于2006年發(fā)現(xiàn)的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞被證明可以用于修復(fù)小鼠體內(nèi)視網(wǎng)膜和血管，為其在細(xì)胞替代療法市場中開辟了獨特的賽道。
干細(xì)胞療法通過多種作用機制可解決傳統(tǒng)治療方式未滿足需求，其生產(chǎn)流程受多種因素影響，規(guī)模放大及制劑穩(wěn)定成為技術(shù)要點。
干細(xì)胞療法作用機制及優(yōu)勢
干細(xì)胞療法作用機制主要為干細(xì)胞可以遷移到損傷部位，通過分化為功能細(xì)胞以修復(fù)受損組織，并且可通過免疫調(diào)節(jié)微環(huán)境促進組織的修復(fù)。
研究表明，旁分泌因子、線粒體轉(zhuǎn)移和細(xì)胞外囊泡分泌在介導(dǎo)干細(xì)胞的作用中也具有重要作用。干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用可以治療各種疾病，如神經(jīng)系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)、骨骼疾病、心腦血管疾病及自身免疫系統(tǒng)疾病等。
與許多傳統(tǒng)療法相比，干細(xì)胞移植對于某些癥狀效果明顯，且一次性植入效果持久，是組織修復(fù)和再生的唯一方法，為傳統(tǒng)療法認(rèn)為的“不治之癥” 帶來新的治療選擇。
1
免疫平衡
通過調(diào)控或產(chǎn)生細(xì)胞因子，修復(fù)受損的組織細(xì)胞，抑制受損細(xì)胞增殖的免疫反應(yīng)，從根本上消除疾病的發(fā)病基礎(chǔ)
2
多向分化
通過干細(xì)胞自身的分化功能分化出各種細(xì)胞譜系代替受損組織
3
促進再生
通過細(xì)胞間的直接作用，能夠調(diào)節(jié)其免疫抑制作用并促進細(xì)胞活力。還可以通過隧道納米管 (TNT) 將線粒體轉(zhuǎn)移到受損細(xì)胞
4
旁分泌機制
通過分泌出各種蛋白質(zhì)、酶和因子減少炎癥并促進細(xì)胞增殖，發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)、血管生成、抗細(xì)胞凋亡等作用
干細(xì)胞制劑生產(chǎn)流程
干細(xì)胞制劑的生產(chǎn)主要包括組織采集、干細(xì)胞分離、純化、擴增，凍存和復(fù)蘇等步驟。其中每個步驟受多種因素的影響，例如干細(xì)胞供者的篩選、培養(yǎng)條件的優(yōu)化、細(xì)胞儲存條件以及干細(xì)胞制劑成品的質(zhì)量控制等。
01
干細(xì)胞采集
流程：樣本采集（骨髓/臍帶/外周血）
技術(shù)要點：
? 供體及細(xì)胞來源檢定
? 倫理問題和知情同意
02
干細(xì)胞制備
流程：分離→純化→培養(yǎng)與擴增→鑒定與測試
技術(shù)要點：
? 生產(chǎn)成本高：廠房建設(shè)和運營成本高，制備機構(gòu)需符合GMP要求，檢測儀器昂貴，干細(xì)胞培養(yǎng)周期長
? 生產(chǎn)用原材料控制：培養(yǎng)基應(yīng)有足夠的純度并符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，缺乏藥用級的培養(yǎng)基
? 放大生產(chǎn)及批間穩(wěn)定尚不成熟：供者間個體差異大，細(xì)胞培養(yǎng)難以統(tǒng)一控制指標(biāo)，生產(chǎn)過程依賴于熟練的細(xì)胞生產(chǎn)人員以及數(shù)個開放式操作步驟
03
干細(xì)胞保存和運輸
流程：冷凍儲存→復(fù)融→低溫運輸
技術(shù)要點：
? 細(xì)胞凍存與運輸控制：國家尚未出臺監(jiān)管原則，沒有干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，需要廠家嚴(yán)格控制質(zhì)量，以保證干細(xì)胞制劑穩(wěn)定性及有效期
